ROMA – Lilly annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche – linfonodi e milza – che aumentano di dimensione.
In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all’anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne .
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“Nella Regione si stimano circa 300 nuovi casi all’anno di leucemia linfatica cronica e presso il Policlinico Gemelli vengono effettuate circa 100 nuove diagnosi di LLC ogni anno. In questo contesto si inserisce perfettamente pirtobrutinib, nuova opzione terapeutica per i pazienti con LLC già precedentemente trattati con inibitori covalenti di BTK”, ha commentato Luca Laurenti, Professore Associato presso l’Istituto di Ematologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOSD LLC. “Grazie al suo meccanismo d’azione non covalente e reversibile, pirtobrutinib è in grado di inibire efficacemente BTK anche nei pazienti che hanno sviluppato resistenza agli inibitori covalenti di BTK, offrendo una nuova opportunità di trattamento in uno scenario clinico complesso.”
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023 , hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia.
“I risultati dello studio BRUIN 321 hanno dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza molto rilevante in pazienti già esposti a inibitori covalenti di BTK, con risposte durature e un tempo alla progressione e al ritrattamento superiore ai due anni”, ha continuato Laurenti. “Inoltre, il farmaco presenta una tollerabilità favorevole, con una bassa incidenza di eventi avversi come aritmie cardiache, ipertensione e sanguinamenti rispetto agli inibitori covalenti di BTK. Questo si traduce in una riduzione della tossicità, una migliore aderenza al trattamento e, complessivamente, in un beneficio clinico significativo e in una migliore qualità di vita per i pazienti”.
“Pirtobrutinib – conclude Laurenti – è una terapia orale somministrata in modo continuativo ed è già disponibile all’interno del piano terapeutico ospedaliero del Policlinico Gemelli, rappresentando un’opzione concreta e immediatamente accessibile per i nostri pazienti.”
Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella LLC.
“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.